在医疗立异范畴，CGT（细胞与基因医治）是近年来一大重要的活泼商场。
全世界范围内，CGT管线继续增加。在欧美，职业界一批优异公司经过多年技能沉淀已更加老练，上一年已有近10款基因医治药物获批上市；在国内，跟着基因修改、基因投递等底层技能的展开，CGT范畴也在出现越来越多的展开时机。
国内CGT进入前期商业化
细胞和基因医治(Cellular & Gene Therapy)，特指将确认的遗传物质转移至患者的特定靶细胞内，经过基因增加、基因批改、基因缄默沉静等方法润饰个别基因的表达或修正反常基因，到达治好疾病意图的进程，一般不包含未经基因润饰的干细胞等广义的细胞疗法。 其间，CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）是CGT的典型代表，也是当下最抢手的细分范畴。
凭仗显着的医治优势，细胞基因医治（CGT）已成为新一代突破性的精准医治手法，相关临床转化和商业化正在加快进行。CGT的工业链上游环节包含基因医治CDMO事务、基因医治CRO服务、细胞检测与存储、临床前期事务、生物制剂与试剂、设备与仪器；中游包含商业化阶段以及生物制药；下流对应着公立及民营医院。相关上市公司数据显现，除了设备与仪器、生物制剂与试剂等环节相对较低，其他上游及中游环节毛利率最低为35%，最高可达68%，遍及坚持较高水平。
2017年，美国FDA先后同意诺华制药和凯特药业的两款CAR-T产品上市，掀起全球CGT工业化热潮。到本年9月，美国FDA共获批25款CGT制品，其间含病毒载体润饰的产品到达10余款，上市产品数量的增加将敏捷翻开CGT商场规划，加快CGT疗法从研制迈向商业化出产的脚步。
2015-2020年期间，我国合计展开了超250项CGT临床试验，数量仅次于美国，年化复合增加率超越60%，位列世界榜首。
2021年是我国CGT商业化的元年。国内两款CAR-T疗法新药——复星凯特的阿基仑赛注射液和药明巨诺的瑞基奥伦赛注射液（倍诺达）先后获批上市，成为国内细胞医治范畴的标志性事情。归纳价值、作用、本钱等各项要素，现在阿基仑赛注射液在我国商场价格为120万元。2021年，推出仅四个月的倍诺达年内营收3080万元，毛利率达29.4%。
弗若斯特沙利文的数据剖析显现，2022年我国CGT商场规划估计同比增加1025.21%，且随后多年仍将坚持100%以上的高增加趋势。估计到2025年，我国CGT商场规划将到达178.85 亿元人民币。从工业视点来看，CGT有望成为继小分子、大分子之后又一个十年内完成十倍收入增加的黄金赛道。
上游环节外包加快浸透
ASGCT数据显现，到2021年5月，全球共有1745个CGT项目处于临床前至注册上市阶段，同比增加32%，职业仍处于萌发快速展开期，未来3-5年有望看到CGT范畴药物进入大规划上市期。
作为热门研制范畴，CGT在研管线的快速扩增催生出巨大的研制出产需求。CGT产品的出产流程触及三个彼此较为独立的工艺板块：质粒工艺、病毒载体工艺和细胞工艺，工艺杂乱、技能壁垒高，其商业化展开依靠规划化出产及可继续供给，自建产能的难度较大。这意味着，依托于CGT工业意向的卖水人——CDMO职业也有时机得到快速展开。
数据显现，在全球和国内有相关CGT产品临床实验公示的企业中，草创公司占比均达70%以上。与小分子和大分子研制管线比较，全球前20的药企建议CGT临床前与临床试验研讨占比显着较低，大型药企多以协作开发方法布局CGT，Biotech仍然是CGT的首要研制力气。因为CGT药物出产本钱显着高于传统药物、需求更灵敏的产能，且CGT CDMO企业把握着出产技能IP，CGT范畴CDMO的外包率也显着高于小分子和大分子。
经过许多收买具有业界抢先的技能堆集或许大规划产能建造的CGT CDMO，Catalent等海外CGT CDMO龙头快速前进本身实力，占有了职业85%商场空间。比较之下，国内头部CGT CDMO职业已快速兴起，但从产能规划和订单体量上相较世界龙头仍有较大距离。
以2020年销售额计，药明康德旗下的药明生基以55.86%的商场份额稳坐国内CGT CDMO榜首把交椅，和元生物、金斯瑞紧随其后，商场占有率分别为7.65%、3.1%。
药明康德在2017年就成立了药明生基，与担任大分子CTDMO（合同检测、研制与出产）的药明生物相对应，药明生基首要担任细胞与基因医治CTDMO。药明生基具有坐落中美两地的高度一体化的细胞和基因医治实验室和出产基地，现在为67个项目供给开发与出产服务。在本年上半年为药明康德奉献收入6.15亿元，同比增加35.73%。
2022年，国内CGT CDMO榜首股和元生物挂牌上交所科创板，募资总额达13.23亿元。其事务掩盖质粒、AAV、LV载体以及溶瘤病毒等范畴的CRO及CDMO，供给从IIT、IND前后、临床及商业化产品出产全工业链服务。本年上半年，和元生物的CDMO事务完成营收1.07亿元，同比增加47.98%，在总营收中占比高达79.25%。
金斯瑞则在2020年推出独立品牌繁荣生物布局CGT CDMO，在基因细胞医治事务方面，繁荣生物能够供给包含非注册临床、工艺开发、注册临床和商业化全阶段质粒病毒出产的基因细胞医治全体处理计划。
在国内CGT CDMO剩下不到34%的涣散商场中，还有康龙化成、博腾股份、凯莱英等上市医药公司以及普瑞金、艺妙神州、云舟生物等草创医药公司也经过子品牌、协作开发等方法参加战局。
优质CGT企业的三大特征
2021年，国内CGT范畴融资总金额约100亿元人民币，增加快度远超世界水平。本年以来，国内CGT范畴投融资继续火爆。2022年1月，CGT公司取得近2.7亿美元融资。2022年2月发表的21笔医药范畴融资中，CGT公司占有了11笔。
海通证券数据显现，本年一季度国内CGT范畴有8笔融资金额达2亿元人民币以上，融资次序会集于A轮~B+轮。除光速我国、招银世界、五源本钱、红杉本钱、金沙江创投、CPE源峰等闻名安排以外，出资方多为医疗健康工业本钱。触及的细分疗法品种包含溶瘤病毒、BiTEs、 核酸疫苗、投递渠道+核酸药物、脂质纳米颗粒+mRNA药物、SiRNA疗法、TCR-T疗法、异体NK、CAR-NK疗法等。
在出资战略方面，光源本钱履行董事洪镭向动点科技表明，CGT赛道应该要点重视三个方向的企业，即基因医治、细胞医治以及CGT CXO。现在基因医治类项目首要会集在稀有病，国内商场空间有限、且定价昂扬，能够要点重视头部企业和具有出海才能的企业；投递体系是基因医治的要害，应要点重视把握投递体系研制及出产制作才能的企业。而关于运用AAV进行全身性、体系性给药的特别需求重视企业AAV的规划化出产才能以及AAV的免疫原性问题。在细胞医治类项目中，需重视通用性细胞疗法（如通用CAR-T、CAR-NK等）、具有实体瘤作用的细胞疗法、以及能显着下降现有细胞医治出产本钱的项目。细胞医治产品出产本钱高，受限于国内商场的付出才能，能够要点重视具有出海才能的企业。CGT药物出产具有极高的门槛，在CGT外包中，要点重视具有自主知识产权、技能渠道许多、能够开发先进的工艺流程、产品质量高、项目经历丰厚、具有差异化竞赛优势的CGT CXO公司。
洪镭以为，优质的CGT公司一般具有三种特征：一是具有杰出技能（包含对疾病、生物学机理、投递体系、元件、序列和结构规划等有深化了解）、工艺布景和丰厚出产管理经历的复合型团队；二是具有丰厚的CGT药物申报经历，临床经历、临床计划的差异化规划的才能，这将大大前进CGT产品的注册速度和后续进入商场的速度；三是在立项之初对产品有着明晰的定位，对未来商业化有充沛的预演——致力于处理现有的巨大未满意需求，而不是一个化药或许抗体药物的“me-too”类产品。
关于CGT赛道的展开趋势，光源本钱履行董事洪镭猜测，应用于基因医治中的AAV载体的安全性、有效性、耐久性将不断前进；新式投递体系的研制将完成更强的包装才能（大片段）、安排特异性、低免疫原性和更高安全性的方针；基因修改技能的灵敏性、功率和精度将不断前进，基因医治的适应症也将从稀有病拓宽至常见病范畴。关于细胞医治而言，现货型产品是未来展开的趋势，包含通用型的CAR-T、CAR-NK、CAR-M等。现有的细胞医治产品出产本钱较高，未来可经过改动技能道路、出产工艺等方法下降细胞医治的出产本钱，前进患者的可担负性。其次现有的细胞疗法关于实体瘤已经有许多测验，但作用并不抱负，跟着技能的前进未来细胞医治将逐渐由血液瘤拓宽到实体瘤范畴，而且未来能够经过联合化疗、放疗或抗体疗法前进患者的临床获益。